Генная терапия восстановила слух у 90% пациентов с врожденной глухотой

Ученые совершили прорыв в лечении врожденной глухоты: генная терапия позволила восстановить слух у 90% пациентов. Результаты исследования, опубликованные пресс-службой Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (Mass Eye and Ear, MEE), показывают, что доставка исправленного гена OTOF во внутреннее ухо может вернуть способность слышать даже тем, кто родился глухим.

В исследовании приняли участие 42 пациента из Китая в возрасте от нескольких месяцев до 32 лет. Им вводили от одной до трех доз экспериментального препарата, после чего наблюдали за состоянием в течение 2,5 лет. Метод основан на использовании безвредных вирусов AAV9, которые доставляют корректную версию гена OTOF в клетки внутреннего уха. Этот ген играет ключевую роль в передаче звуковых сигналов в мозг, а его повреждения как раз и вызывают врожденную глухоту.

Первые улучшения фиксировались уже через несколько недель после терапии. В целом положительный эффект наблюдался примерно у 90% участников. У взрослых пациентов результат оказался ниже — устойчивое улучшение отмечено примерно в двух третях случаев. Серьезных побочных эффектов в ходе испытаний выявлено не было, что, по мнению исследователей, указывает не только на эффективность, но и на потенциальную безопасность метода.

Ученые считают, что технология может стать основой для более широкого применения генной терапии при лечении врожденных нарушений слуха. Это дает надежду миллионам людей во всем мире, которые родились с глухотой из-за генетических мутаций.