Новый генный препарат снижает холестерин на 62%: статины уходят в прошлое?

Ученые из Университетского колледжа Лондона разработали принципиально новый подход к снижению холестерина — генную терапию, которая требует всего одной внутривенной инъекции и действует не менее года. Результаты первой фазы клинических испытаний на людях опубликованы в престижном журнале New England Journal of Medicine.

В чем суть метода? Препарат редактирует ген PCSK9, делая его неактивным. Этот ген кодирует фермент, который разрушает рецепторы «плохого холестерина» (ЛПНП) на клетках печени. Если рецепторы сохранны, они активно захватывают холестерин из крови и отправляют его на переработку. Отключение гена PCSK9 приводит к тому, что рецепторов становится больше, и холестерин эффективно выводится.

Почему это важно? У некоторых людей существует природная мутация в гене PCSK9, которая защищает их от высокого холестерина и атеросклероза даже в пожилом возрасте. Новый метод искусственно воспроизводит этот защитный эффект.

Результаты испытаний: В исследовании участвовали 35 человек с наследственной гиперхолестеринемией или преждевременной ишемической болезнью сердца. Пациентов разделили на 6 групп по дозе препарата. Чем выше была доза, тем сильнее блокировался ген PCSK9. При дозе 1,0 мг/кг уровень фермента PCSK9 снизился на 88%, а уровень «плохого» холестерина — на 62%. Эффект сохранялся до 18 месяцев. Серьезных побочных эффектов не отмечено, лишь легкие реакции на инфузию и небольшое повышение фермента АЛТ, что типично для многих лекарств.

Что это значит для пациентов? Если последующие фазы испытаний подтвердят эффективность и безопасность, то одна инъекция может заменить ежедневный прием статинов или ингибиторов PCSK9. Профессор Рияз Патель, руководитель исследования, отмечает: «Эта терапия потенциально может обеспечить однократный способ лечения очень распространенного заболевания, что в долгосрочной перспективе способно кардинально изменить ситуацию в предотвращении инфарктов и инсультов».

Пока метод находится на ранней стадии, но уже сейчас ясно: генная терапия холестерина — не фантастика, а реальность, которая может стать доступной в ближайшие годы.