CRISPR-Cas9: генетик Вера Кушнаренко о рисках редактирования ДНК и перспективах терапии
Технология редактирования генома CRISPR-Cas9, которую часто называют «генетическими ножницами», способна вносить изменения в ДНК, сохраняющиеся годами. Об этом рассказала старший генетик Национального центра генетических исследований MyGenetics Вера Кушнаренко в интервью RT. По её словам, такие правки становятся частью геномной последовательности клетки и уже не являются временной модификацией.
В экспериментальном исследовании препарат CTX310 использовали для отключения гена ANGPTL3 в клетках печени. Этот ген кодирует белок, участвующий в регулировании жирового обмена. Отключение гена привело к снижению уровня липопротеинов низкой плотности (так называемого «плохого» холестерина) и триглицеридов в крови. Для достижения лечебного эффекта, отмечает эксперт, не требуется редактировать все клетки органа: достаточно изменить часть гепатоцитов, а остальные продолжают работать без генетических изменений.
Однако у технологии есть серьёзные риски. Один из главных — нецелевое редактирование, когда система CRISPR-Cas9 затрагивает похожие участки ДНК. Это может привести к опасным перестройкам, потере фрагментов хромосом и другим нарушениям. «Фактически система CRISPR-Cas9 вносит разрыв в ДНК, который клетка потом самостоятельно восстанавливает. Такое изменение становится частью геномной последовательности клетки и уже не является временной модификацией», — объяснила Кушнаренко.
По её словам, такая «правка» может сохраняться годами, а в некоторых долгоживущих клетках — потенциально всю жизнь. Это означает, что последствия редактирования ДНК могут быть необратимыми. Несмотря на перспективы лечения наследственных и сердечно-сосудистых заболеваний, учёные призывают к осторожности и дальнейшему изучению безопасности метода.
